العلاج بالخلايا الجذعية للترنح: مما يتألف، ولمن هو، وماذا تُظهر النتائج

هل العلاج بالخلايا الجذعية للترنح فعّال؟

هل تفكر في العلاج بالخلايا الجذعية للترنح؟ الترنح حالة مُنهِكة تصيب الجهاز العصبي، وخيارات علاجها الشافية محدودة، ويركز معظمها على تخفيف الأعراض. يُدرس العلاج بالخلايا الجذعية سبيلًا لتغيير ذلك، وقد أفادت دراسات سريرية مبكرة في الترنح النخاعي المخيخي بـإبطاء محتمل لتقدم المرض وتحسن في الوظيفة العصبية لدى بعض المرضى (1، 2، 3، 6).

تابع القراءة لتعرف إن كان العلاج بالخلايا الجذعية للترنح مناسبًا لك.

هل العلاج بالخلايا الجذعية شفاء من الترنح؟

لا. العلاج بالخلايا الجذعية لا يشفي من الترنح.

ما تصفه الدراسات المنشورة وبيانات المتابعة لدينا هو تحسن محتمل في أعراض محددة، مثل التوازن والتناسق والنطق والتعب، لدى بعض المرضى لا لدى جميعهم. لا تصحح الخلايا الجذعية الجين المسؤول عن الترنح الوراثي، لذلك قد لا يكون التحسن دائمًا حين يحدث، وقد يُنظر في علاج دوري في حالات مختارة. الفائدة السريرية غير مضمونة، ودرجة التحسن تختلف كثيرًا من شخص إلى آخر، والعلاج ما زال تجريبيًا (1، 2، 3، 7، 8، 9).

ماذا يُظهر البحث الأحدث

بحثت دراسات سريرية عدة العلاج بالخلايا الجذعية في الترنح وفي حالات عصبية قريبة منه، وأفاد بعضها بتحسن مشجع في التوازن والتناسق والوظيفة العصبية.

في دراسة عام 2013 تلقى 16 مريضًا مصابًا بالترنح النخاعي المخيخي الوراثي خلايا جذعية وسيطة مشتقة من الحبل السري عبر الوريد وداخل القراب. أظهر معظم المرضى تحسنًا في التوازن وفي درجات الترنح استمر ستة أشهر على الأقل، ولم يُبلغ عن أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالعلاج خلال متابعة دامت 12 شهرًا (1). وأفادت دراسة سابقة نُشرت عام 2011، شملت 24 مريضًا مصابًا بالترنح النخاعي المخيخي أو بالضمور الجهازي المتعدد من النمط المخيخي، بتحسن في الوظيفة العصبية والأنشطة اليومية بعد العلاج بالخلايا الجذعية الوسيطة من الحبل السري داخل القراب، مع أن أكثر من نصف المرضى (14 من 24) عادوا إلى حالتهم السابقة للعلاج خلال 1 إلى 14 شهرًا، بعد نحو ثلاثة أشهر في المتوسط (2). كانت الدراستان صغيرتين وبلا مجموعة غفل للمقارنة، لكن نتائجهما أشارت إلى أن العلاج بالخلايا الجذعية الوسيطة من الحبل السري قد يساعد في تخفيف بعض أعراض الترنح.

من التجارب السريرية المنشورة حديثًا في الترنح الوراثي دراسة من المرحلة I/IIa عام 2026 شملت عشرة أشخاص مصابين بالترنح الوراثي (ثمانية بترنح فريدريش، وواحد بـSCA1، وواحد بـSCA2). تلقى كل منهم جرعة واحدة داخل القراب من خلاياه الجذعية الوسيطة المأخوذة من نقي عظمه. انخفض متوسط الدرجة على مقياس الترنح SARA من 14.9 إلى 10.36 خلال ستة أشهر، وكانت الآثار الجانبية المُبلغ عنها المرتبطة بالعلاج صداعًا خفيفًا لدى ثلاثة مرضى وحمى خفيفة لدى مريض واحد. لم تكن في التجربة مجموعة ضبط (أُلغيت المجموعة المخطط لها بسبب حدود التمويل والعقوبات الدولية)، ويقول المؤلفون أنفسهم إنه لا يمكن استخلاص أي استنتاج عن الفعالية منها (ملخص الدراسة) (3).

أُجريت دراسة مهمة مضبوطة بالغفل في الضمور الجهازي المتعدد، وهو حالة قريبة تسبب ترنحًا مخيخيًا. أفادت تجربة عشوائية عام 2012 شملت 33 مريضًا بأن الإعاقة ازدادت في المجموعتين كلتيهما، لكن التدهور العصبي كان أبطأ منه في مجموعة الغفل خلال سنة. كان الفرق بين المجموعتين في أوسع حالاته عند نحو ثمانية أشهر ثم ضاق بعد ذلك (4). وفي الآونة الأخيرة وجدت مراجعة منهجية عام 2026 لسبع دراسات شملت 123 مريضًا، منها هذه التجربة، أن عدة دراسات أفادت بتقدم أبطأ للمرض بعد العلاج الخلوي، مع آثار جانبية خفيفة ومؤقتة في الغالب. قُيّمت كل دراسة غير عشوائية في المراجعة بأنها ذات خطر تحيز جدي أو حرج، واستخدمت الدراسات أنواع خلايا وطرق علاج مختلفة (ملخص الدراسة) (5).

وجدت مراجعة منهجية عام 2026 لـ17 تقريرًا سريريًا، تسعة منها عن الخلايا الجذعية الوسيطة، أن العلاجات الخلوية أظهرت سلامة مشجعة على المدى القصير وتحسنًا محتملًا في الوظيفة العصبية لدى بعض المرضى. لكن معظم الدراسات كان صغيرًا وغير مضبوط، وكان التحسن مؤقتًا أحيانًا. حيث ظهرت فوائد كانت عمومًا متواضعة وقصيرة الأمد في الغالب، وتابعت معظم الدراسات المرضى من شهر واحد إلى ستة أشهر فقط (6).

وأبرزت مراجعة أخرى للمجال عام 2026 الآثار المحتملة الحامية للأعصاب والمضادة للالتهاب للخلايا الجذعية الوسيطة، ومنها قدرتها على دعم الخلايا العصبية الموجودة. تقدم هذه النتائج أسبابًا علمية إضافية لبحث العلاج بالخلايا الجذعية في الترنح، مع أن كثيرًا من الأدلة على هذه الآليات يأتي من دراسات مخبرية وحيوانية. تذكر المراجعة أن الخلايا المحقونة في الدراسات قبل السريرية يمكن رصدها مدة أسبوع إلى أربعة أسابيع، ولا يبقى منها إلا القليل أو لا شيء بعد أربعة إلى ثمانية أسابيع. تأتي هذه النتائج من البحث التجريبي ولا تحدد كم تعيش الخلايا المزروعة لدى مرضى الترنح. لكن آثارها المحتملة قد تدوم أطول من الخلايا نفسها، ولم تثبت بعد الحاجة إلى تكرار العلاج. وتشير المراجعة أيضًا إلى أن تحليلين مجمّعين للدراسات السريرية الثلاث نفسها، وهي صغيرة وغير مضبوطة، لم يجدا تحسنًا إجماليًا ذا دلالة إحصائية، وأن بيانات السلامة طويلة المدى لدى مرضى الترنح محدودة بعد اثني عشر شهرًا (ملخص الدراسة) (7، 8، 9).

الدراسات حتى الآن صغيرة عمومًا، وكثير منها ما زال غير مضبوط. نتائجها مشجعة، وأفادت بعض الدراسات المضبوطة بإبطاء محتمل للتدهور لا بعكسه، لكن الفعالية المتسقة على المدى الطويل لم تثبت بعد. كل ملخصاتنا مدرجة في فهرس ملخصات دراسات الترنح.

من هو المرشح للعلاج بالخلايا الجذعية للترنح؟

ليس كل شكل من أشكال الترنح مرشحًا للاستفادة من العلاج بالخلايا الجذعية، والخطوة الأولى دائمًا تشخيص دقيق.

• الترنحات الأولية هي الفئة الرئيسة التي نعالجها: وهي الأشكال الوراثية، مثل الترنح النخاعي المخيخي وترنح فريدريش، والترنح المخيخي مجهول السبب متأخر البدء. لا علاج تقليديًا شافيًا لها. لكن لبعض أنواع الترنح الوراثي الآن أدوية معتمدة خاصة بالمرض (15، 21، 22، 23، 24).
• الترنحات المكتسبة: حين يكون سبب الترنح قابلًا للعلاج (نقص فيتامين B1 أو B12، أو قصور الغدة الدرقية، أو الإفراط في تناول الكحول، أو ورم، أو سكتة دماغية)، يأتي علاج ذلك السبب أولًا، وقد يتحسن الترنح بحسب السبب ومدى الضرر العصبي.
• تشخيص مؤكد: ينبغي أن يُقيّم طبيب أعصاب كل من لديه اضطراب مشي متقدم أو اختلال في التوازن. يُوصى عادة بالتصوير بالرنين المغناطيسي جزءًا من التقييم، وينبغي النظر في الفحص الوراثي عند الاشتباه بترنح وراثي أو عدم العثور على سبب قابل للعلاج. وجدت مراجعة منهجية حديثة أن وسيط معدل التشخيص الوراثي 43 بالمئة لدى المرضى المشتبه بإصابتهم بترنح وراثي، مع أن النسبة تختلف بحسب المرضى وطرق الفحص المستخدمة (10، 11). نطلب هذه السجلات جزءًا من المراجعة الطبية.
• تكرار العلاج: في الترنحات الوراثية قد لا تكون التحسينات دائمة، لأن الخلايا الجذعية لا تؤثر في الأصل الوراثي للمرض. قد يُنظر في علاجات دورية بعد إعادة تقييم طبي، مع أن فائدة تكرار العلاج لم تُختبر بعد في دراسات سريرية (7).

تُقرر الملاءمة حالة بحالة. يذهب كل استفسار إلى قسمنا الطبي، الذي يراجع حالة المريض عبر نظام التقييم الطبي عبر الإنترنت، ثم فقط يوصي بـمكان علاج وبروتوكول محددين. نوصي بالتحدث إلى اختصاصيينا قبل أن تقرر، لتعرف ما يمكن توقعه واقعيًا في حالتك.

أرسل إلينا السجلات الطبية وسيعود إليك فريقنا.

كيف يعمل العلاج بالخلايا الجذعية في الترنح

يتضمن العلاج بالخلايا الجذعية إعطاء خلايا متخصصة قادرة على دعم إصلاح الأنسجة والتواصل مع خلايا أخرى في الجسم. الخلايا الجذعية الوسيطة المستخدمة في علاجنا خلايا متعددة القدرات، أي أنها تستطيع التطور إلى عدة أنواع متخصصة من الخلايا، والأهم أنها تطلق إشارات بيولوجية يمكن أن تؤثر في الأنسجة المحيطة. في الاضطرابات العصبية يُعتقد أن فوائدها المحتملة تأتي أساسًا من هذه الإشارات البيولوجية لا من الاستبدال المباشر للخلايا العصبية المتضررة (7، 12).

في الترنحات والاضطرابات العصبية الأخرى قد توفر هذه الخلايا حماية عصبية إضافية وآثارًا مضادة للالتهاب وداعمة للتجدد، وقد تساعد في الحد من بعض العمليات المرتبطة بالتنكس العصبي.

تشير الأبحاث إلى أن الخلايا الجذعية الوسيطة قد تدعم الوظيفة العصبية عبر عدة آليات (7):

• إطلاق العوامل التغذوية العصبية: إطلاق عوامل مثل BDNF وGDNF أو تحفيز إنتاجها، وهي تدعم بقاء الخلايا العصبية ووظيفتها وتواصلها.
• تعديل المناعة: خفض بعض الإشارات الالتهابية وتغيير نشاط الخلايا المناعية حول النسيج العصبي المتضرر.
• تعزيز الدعم الوعائي والتغذوي: تعزيز إطلاق عوامل تدعم وظيفة الأوعية الدموية وإصلاح الأنسجة.
• آثار مضادة للأكسدة: خفض محتمل للجذور الحرة ولإنتاج أنواع الأكسجين التفاعلية التي قد تضر بالجهاز العصبي.
• حماية الخلايا العصبية الموجودة: قد يساعد العلاج بالخلايا الجذعية الوسيطة في حماية خلايا بركنجي، التي تؤدي دورًا كبيرًا في التوازن والتناسق، كما ظهر في دراسات قبل سريرية (12).
• دعم التواصل الخلوي: تطلق الخلايا الجذعية الوسيطة جزيئات إشارة قد تساعد في الحفاظ على بيئة أكثر صحة للخلايا العصبية الباقية.

بالنظر إلى الفوائد المحتملة المُبلغ عنها للعلاج بالخلايا الجذعية في حالات متعددة، منها اضطرابات وراثية كثيرة، سعت دراسات كثيرة إلى اختبار فعالية العلاج بالخلايا الجذعية في عدة أشكال شائعة من الترنح الوراثي تفتقر إلى علاج شافٍ، وهي تحديدًا الترنح النخاعي المخيخي وترنح فريدريش.

لدى مرضى الترنحات الوراثية، أفادت دراسات العلاج بالخلايا الجذعية، أو تبحث في احتمال، أنه قد (1، 2، 3، 7، 12):

• يساعد في إبطاء تقدم المرض لدى بعض المرضى
• يساعد في حماية الخلايا العصبية المخيخية من مزيد من الضرر
• يدعم وظيفة الخلايا العصبية الموجودة وبقاءها
• يحسّن المهارات الحركية والتوازن والتناسق
• يدعم عمل النسيج العصبي والنشاط اليومي، مع تحسن محتمل في اليقظة والتعب أفاد به بعض المرضى
• يخفف ربما الألم لدى بعض المرضى، مع أن الأدلة على هذه الفائدة تحديدًا ما زالت محدودة
• يعدّل الاستجابات المناعية والالتهابية التي قد تسهم في الضرر العصبي

عمومًا، ثبت أن العلاج بالخلايا الجذعية جيد التحمل لدى المصابين بالترنح، مع آثار جانبية قليلة يسهل التعامل معها ونادرًا ما تسبب مشكلات ملحوظة. يفيد بعض المرضى بأنهم لاحظوا تحسنًا خلال نحو أسبوعين من زرع الخلايا الجذعية، مع أن ذلك يختلف من شخص إلى آخر. تختلف درجة التحسن كثيرًا بين المرضى. قد يلاحظ بعضهم تغيرات في أعراض محددة، وقد لا يلمس آخرون تحسنًا يُذكر أو أي تحسن (1، 2، 3، 6).

إضافة إلى ذلك، يعمل العلاج بالخلايا الجذعية عبر عدة آليات في آن واحد، وقد يقدم مجموعة من الفوائد المحتملة يصعب الحصول عليها بطرق العلاج التقليدية التي تتطلب وسائل متعددة لأن كل دواء يستهدف عادة جانبًا واحدًا من المرض. لا يعني ذلك بأي حال أن العلاج بالخلايا الجذعية يمكن أن يُستخدم وسيلة علاج وحيدة، فما زلنا نوصي بالعلاج الطبيعي وأشكال أخرى من العلاج في مركزنا، لكنه يبيّن فقط المزايا المحتملة للعلاج بالخلايا الجذعية مقارنة بالوسائل التقليدية.

خيارات العلاج التقليدية المتاحة لمرضى الترنح قليلة، ويركز معظمها على تخفيف الأعراض. ومع أن بعض العلاجات الخاصة بأمراض بعينها صار متاحًا، ما زالت أشكال كثيرة متقدمة من الترنح تفتقر إلى علاجات فعالة قادرة على منع التنكس العصبي. تُبحث الخلايا الجذعية من أجل آثارها المحتملة الحامية للأعصاب والداعمة للتجدد، التي قد تساعد في تحسين بعض الأعراض والوظائف العصبية لدى بعض المرضى (6، 7، 8، 9).

التحسينات المحتملة بعد العلاج بالخلايا الجذعية للترنح

يهدف علاجنا بالخلايا الجذعية إلى دعم الوظيفة العصبية وإلى تحسين محتمل للأعراض المرتبطة بالترنح، عبر الآثار المحتملة الحامية للأعصاب والمعدِّلة للمناعة للخلايا الجذعية. لذلك أنواع مختلفة من التحسن ممكنة بعد علاجنا، وقد أفاد مرضانا السابقون بما يلي*:

السلامة والآثار الجانبية ومراقبة جودة الخلايا

كأي علاج طبي، قد تكون للعلاج بالخلايا الجذعية آثار جانبية. كثير من التفاعلات قصيرة المدى المُبلغ عنها يشبه ما قد يحدث بعد تسريب وريدي أو حقنة، مثل الحمى والصداع والغثيان والانزعاج المؤقت أو تفاعل تحسسي أو مناعي. يتضمن الإعطاء داخل القراب أيضًا بزلًا قطنيًا، وقد يسبب أعراضًا مؤقتة مرتبطة بالإجراء مثل الصداع أو انزعاج الظهر أو الغثيان أو القيء. عمومًا، كان العلاج بالخلايا الجذعية جيد التحمل إلى حد معقول في الدراسات السريرية المبكرة لدى مرضى الترنح، مع آثار جانبية خفيفة في العادة يمكن التعامل معها طبيًا (3، 6، 13، 14).

في تجربة الترنح الوراثي عام 2026 الموصوفة أعلاه، أصيب ثلاثة من عشرة مرضى بصداع خفيف وواحد بحمى خفيفة بعد الحقن داخل القراب، دون أحداث شديدة خلال ستة أشهر (ملخص الدراسة) (3). أفادت مراجعة دراسات الضمور الجهازي المتعدد عام 2026 بحمى بعد العلاج بالخلايا الجذعية الوسيطة، وبصداع خفيف وحمى في الدراسات التي استخدمت خلايا دم الحبل السري. وأفادت أيضًا بآفات إقفارية صغيرة في التصوير بالرنين المغناطيسي بعد إيصال الخلايا عبر شريان، وهو طريق لا نستخدمه، مع أنها حدثت بمعدل مماثل لدى المرضى الذين تلقوا الغفل، ونُسبت إلى الإجراء لا إلى الخلايا. في إحدى الدراسات التي استخدمت حقن الخلايا الجذعية داخل القراب، أظهر التصوير بالرنين المغناطيسي تثخنًا أو تعززًا خفيفًا في جذور الأعصاب أسفل العمود الفقري لدى كل مريض تلقى الجرعة المتوسطة أو العالية. أصيب نحو نصف هؤلاء المرضى بانزعاج في أسفل الظهر أو الساقين، استمر لدى اثنين ودفع الباحثين إلى إيقاف الجرعة الأعلى، لكن لم يُصب أي منهم بعجز عصبي (ملخص الدراسة) (5، 14). ما زالت بيانات السلامة طويلة المدى محدودة.

يوصل بروتوكولنا الخلايا عبر الوريد وبالحقن داخل القراب معًا، وهذا الحقن يُجرى بعد بزل قطني، وهو إجراء له مخاطره الخاصة (أكثرها شيوعًا الصداع وألم الظهر بعده)، يشرحها لك الأطباء المعالجون قبل أن توافق.

أما الخلايا نفسها: فقد دُرست الخلايا الجذعية الوسيطة والخلايا الجذعية من دم الحبل السري من حيث السلامة، وخلافًا للخلايا الجذعية الجنينية، لم تُظهر حتى الآن الميل نفسه إلى تكوين أورام في الدراسات السريرية (دراسة). في التجارب العشوائية للخلايا الجذعية الوسيطة من الحبل السري عبر الوريد، لم تُلاحظ حتى الآن زيادة في السرطان، مع أن معظم التجارب تابعت المرضى سنة أو أقل، وما زالت الحاجة قائمة إلى متابعة أطول (13).

تُفحص كل دفعة من الخلايا، وتُختبر مرتين، ويمكن تتبعها برمز قبل الإفراج عنها للاستعمال. العملية كاملة موصوفة في صفحة المعايير والشهادات.

أين يجري العلاج، وبأي تنظيم

يُعطى العلاج في مستشفيات تابعة في بانكوك، تايلاند وفي دونغوان، الصين. لم توافق عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، FDA، ولا نقدمه في الولايات المتحدة. يُعطى وفق تنظيم تايلاند والصين للعلاج الخلوي، وتُحضر الخلايا في مختبرات تحمل اعتماد CNAS وGMP وISO. تفاصيل الاعتماد والشهادات في صفحة المعايير والشهادات.

برنامج علاجنا بالتفصيل

تختلف بايكه عن أي جهة أخرى للعلاج بالخلايا الجذعية في العالم، والسبب؟ منذ 2005 نطوّر بروتوكولاتنا للعلاج بالخلايا الجذعية ونحسّنها، منطلقين من أن مقاربة علاجية شاملة قد توفر لمرضانا دعمًا أكثر تكيفًا مع حالة كل منهم.

نعتقد أن التحفيز بعلاجات متنوعة ضروري لتعزيز الاستجابة التجددية للخلايا الجذعية، لذلك تتضمن بروتوكولاتنا علاجات يومية تدعم الخلايا الجذعية. وأخيرًا، نقدم أنواعًا متعددة وكميات كبيرة من الخلايا الجذعية لنتكيف مع الحالة الخاصة بكل مريض ونحقق أكبر إمكان تجددي.

يتألف علاجنا للترنح من 6 إلى 8 حقن بسيطة وقليلة التوغل من خلايا جذعية مشتقة من الحبل السري. تُزرع الخلايا الجذعية بطريقتين منفصلتين: عن طريق الوريد بنظام تنقيط وريدي معتاد، وبالحقن داخل القراب بعد بزل قطني. تتيح طريقتا الإيصال هاتان فعالية أكبر مع ضمان السلامة وأقل إزعاج ممكن للمريض.

دراسة حالة مريض - العلاج بالخلايا الجذعية للترنح

صُدمت عائلة روبن عندما شُخِّص بالترنح في سن 16 عامًا فقط. كانت الأعراض الأولى الرعشة، وعدم توازن المشي، وصعوبات في الكلام. بعد بحث عبر الإنترنت وجدت والدته فيديوهاتنا على يوتيوب، وقررت أن بايكه قد تكون الأمل في تحسين جودة حياة روبن. بعد أول علاج ناجح بالخلايا الجذعية عام 2018، وافق روبن ووالدته على الجلوس معنا ومشاركة التحسينات الكبيرة التي عاشها، وما دفعهما إلى قرار العودة في مارس 2022.

شاهد المزيد من الفيديوهات

أسئلة شائعة

Q.هل يمكن للعلاج بالخلايا الجذعية أن يشفي من الترنح؟

A.

لا. العلاج بالخلايا الجذعية ليس شفاءً من الترنح. فهو لا يصحح الجين المسؤول عن الترنح الوراثي. ما تصفه الدراسات وبيانات المتابعة لدينا هو تحسن محتمل في أعراض محددة، مثل التوازن والتناسق والنطق، لدى بعض المرضى لا لدى جميعهم، وفي الأشكال الوراثية قد يُنظر فرديًا في تكرار العلاج للحفاظ عليه، مع أن فعاليته في الحفاظ على التحسن ما زالت غير مؤكدة. لا يمكن ضمان التحسن، وهو يختلف كثيرًا من مريض إلى آخر (1، 2، 3، 7، 8، 9).

Q.هل وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على العلاج بالخلايا الجذعية للترنح؟

A.

لا. لم توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على العلاج بالخلايا الجذعية للترنح، ولا نقدمه في الولايات المتحدة. يُعطى العلاج في مستشفيات تابعة في تايلاند والصين وفق تنظيم هذين البلدين للعلاج الخلوي. تحمل المختبرات التي تحضّر الخلايا اعتماد CNAS وISO وGMP، وهذا ليس مثل موافقة FDA على العلاج. مزيد من التفاصيل في صفحة المعايير والشهادات.

Q.ما هو الترنح بالضبط؟

A.

لكي نتعمق في طريقة العلاج هذه للترنح، نحتاج أولًا إلى شرح ما نعنيه بالضبط بكلمة “ترنح”. يصف الترنح فقدان التناسق والتوازن بسبب مشكلات تصيب الجهاز العصبي. قد يجعل أنشطة مثل المشي والكلام والكتابة واستخدام اليدين أصعب. قد ترى نفسك أخرق أو غير رشيق، لكن هذا قد يكون في الواقع أحد أعراض الترنح. يحدث حين لا تعمل أجزاء الجهاز العصبي المسؤولة عن تنسيق الحركات، لا سيما المخيخ (جزء من الدماغ)، كما ينبغي. الترنح ليس مرضًا واحدًا، بل عرض قد يظهر في عدة حالات عصبية. قد ينتج عن حالات عصبية وراثية أو عن أسباب مكتسبة، منها السكتة الدماغية وأمراض المناعة الذاتية ونقص الفيتامينات وبعض الأدوية (15، 16).

Q.ما أسباب الترنح؟

A.

للترنح أسباب عدة، منها حالات وراثية، أو ضرر في الجهاز العصبي، أو مشكلات طبية أخرى. بحسب السبب، يمكن عمومًا تقسيم الترنح إلى ثلاث فئات رئيسة (15، 16):

1. الترنح الوراثي (الترنح الجيني) ينتج هذا النوع من الترنح عن تغيرات في جينات معينة تؤثر في عمل الجهاز العصبي. قد ينتقل من الوالدين إلى أطفالهما، مع أن بعض المرضى قد لا يكون في عائلتهم تاريخ معروف للحالة. للترنح الوراثي أنواع عدة، بحسب طريقة توارث الحالة الوراثية:

• جسمي سائد: قد يظهر هذا النوع حين يرث الشخص نسخة متأثرة واحدة من جين من أحد والديه. لكل طفل من والد مصاب عمومًا احتمال 50% أن يرث التغير الوراثي. من الأمثلة الشائعة الترنح النخاعي المخيخي (SCA)، مثل SCA1 وSCA2 وSCA3 وSCA6. تبدأ الأعراض غالبًا في سن البلوغ وتسوء تدريجيًا مع الوقت، فتؤثر في التوازن والمشي والكلام والتناسق. قد تسبب بعض الأنواع أيضًا تيبس العضلات، أو حركات عين غير طبيعية، أو صعوبة في البلع.
• جسمي متنحٍّ: يحدث هذا النوع عادة حين يرث الشخص نسخة متأثرة من جين من كلا والديه، وقد يكونان حاملين سليمين. من الأمثلة الشائعة ترنح فريدريش (FRDA) والترنح وتوسع الشعيرات. تبدأ الأعراض غالبًا في الطفولة أو المراهقة، مع أن بعض الأشكال قد تظهر في مرحلة لاحقة من الحياة. إضافة إلى مشكلات التوازن والتناسق، قد تؤثر بعض الأنواع في القلب أو الأعصاب أو الجهاز المناعي أو أجزاء أخرى من الجسم. يختلف التقدم بحسب الحالة المحددة.
• الترنح الميتوكوندري: يرتبط هذا النوع بتغيرات وراثية تصيب الميتوكوندريا، المسؤولة عن إنتاج الطاقة في خلايانا. بعض الأشكال يُورث عن الأم، ويتبع غيرها أنماط توارث مختلفة. قد تؤثر هذه الحالات في التوازن والتناسق، وفي أجزاء أخرى من الجسم. قد تبدأ الأعراض في الطفولة أو البلوغ وتختلف كثيرًا. إلى جانب مشكلات التناسق، قد يعاني المرضى ضعف العضلات والتعب وصعوبات في السمع أو البصر، ونوبات صرع أحيانًا. يختلف تقدم المرض أيضًا بحسب الحالة الأساسية.
• الترنح المرتبط بالصبغي X: شكل أقل شيوعًا ينتج عن تغيرات في جينات تقع على الصبغي X. قد يصيب الذكور أكثر، مع أن الإناث قد تظهر لديهن أعراض أيضًا. من أمثلته متلازمة الرعاش/الترنح المرتبطة بالصبغي X الهش (FXTAS). تظهر أعراض FXTAS عادة بعد سن 50، وتبدأ غالبًا برعاش في اليدين، تتبعه صعوبات متزايدة في التوازن. قد يعاني بعض المرضى أيضًا مشكلات في الذاكرة أو التركيز، وتسوء الأعراض تدريجيًا مع الوقت.

2. الترنح المكتسب ينشأ هذا النوع نتيجة حالة طبية أخرى أو ضرر في الجهاز العصبي. من الأسباب الشائعة:

• السكتة الدماغية أو إصابة الدماغ
• نقص الفيتامينات، لا سيما الفيتامينات B1 وB12 وE
• التصلب المتعدد وأمراض المناعة الذاتية الأخرى
• أورام الدماغ أو عدواه
• الإفراط في تناول الكحول
• بعض الأدوية أو المواد السامة

خلافًا لكثير من الترنحات الوراثية، قد ينشأ الترنح المكتسب فجأة، كما في السكتة الدماغية، أو تدريجيًا، بحسب السبب. في بعض الأشكال قد يحسّن علاج الحالة الأساسية أعراض الترنح أو يمنع مزيدًا من التدهور، لا سيما إذا بدأ العلاج مبكرًا.

3. الترنح مجهول السبب لدى بعض المرضى ينشأ الترنح دون سبب يمكن تحديده، حتى بعد الفحوص الطبية. يُعرف هذا بالترنح مجهول السبب، وقد يوصف أيضًا بالترنح المتفرق حين لا يكون هناك تاريخ عائلي معروف.

ينشأ الترنح المخيخي مجهول السبب متأخر البدء عادة في سن البلوغ ويسوء تدريجيًا مع الوقت. تبدأ الأعراض عادة بصعوبات في التوازن والمشي، تليها مشكلات محتملة في التناسق والكلام.

في بعض الحالات قد تحدد فحوص إضافية أو فحوص وراثية أحدث السبب الكامن في النهاية. ولأن للترنح أسبابًا مختلفة، فالتشخيص الدقيق مهم لتحديد خطة العلاج والتدبير الأنسب.

Q.ما العلاجات التقليدية للترنح؟

A.

يعتمد علاج الترنح أساسًا على سببه الدقيق. على سبيل المثال، إذا كان الترنح ناتجًا عن سكتة دماغية، نعالج السكتة، وقد يتحسن الترنح بعد ذلك بحسب مدى الإصابة. وإذا كان ناتجًا عن نقص غذائي، نعوّض العنصر الناقص، وقد نرى تحسنًا في الترنح، لا سيما حين يُعالج النقص مبكرًا. قد يساعد علاج السبب الكامن في منع مزيد من التدهور، وفي بعض الحالات في تحسين الوظيفة العصبية.

ما زلنا لا نملك علاجًا “شافيًا” واحدًا للترنحات الوراثية والمتقدمة. تركز معظم العلاجات التقليدية على تخفيف الأعراض، وتحسين الحركة والتناسق، ومساعدة المرضى على الحفاظ على استقلاليتهم وجودة حياتهم. في الترنحات الوراثية يوصي الأطباء عادة بالعلاج الطبيعي والعلاج الوظيفي لضبط العضلات ضبطًا أفضل وللتكيف مع الحالة. وجد تحليل تلوي حديث أن العلاج الطبيعي، لا سيما البرامج التي تجمع تدريب التناسق والتوازن والمشي، خفّض شدة الترنح بقدر متواضع وحسّن الأداء اليومي قليلًا، مع أن جودة الأدلة منخفضة (17). تُستخدم عادة أيضًا علاجات عرضية لتخفيف الأعراض بحسب الشكوى الرئيسة. على سبيل المثال، إن كنت تعاني سلس البول، توصف مرخيات المثانة، وهكذا. وتُستخدم أحيانًا أدوية لقدرتها المحتملة على تحسين الأعراض العصبية أو إبطاء التقدم، على غرار استخدامها في اضطرابات عصبية أخرى، مثل:

• باكلوفين: مرخٍ للعضلات قد يساعد في التشنج العضلي والألم المرتبطين بالترنح.
• أسيتازولاميد و4-أمينوبيريدين: في تجربة عشوائية، خفّض كلا الدواءين عدد النوبات في الترنح العرضي من النمط 2 (18).
• ريلوزول: يُستخدم هذا الدواء أيضًا عادة في التصلب الجانبي الضموري (ALS). يعمل بتعديل النشاط العصبي المرتبط بالغلوتامات، واختُبر في الترنحات الوراثية بنتائج متباينة: أفادت تجربة في الترنح النخاعي المخيخي وترنح فريدريش بتحسن، لكن تجربة لاحقة في الترنح النخاعي المخيخي من النمط 2 لم تجد فائدة (19، 20).
• فارينيكلين: يُستخدم عادة للإقلاع عن التدخين، وبُحث أيضًا لبعض أعراض الترنح، مع أن الأدلة الداعمة ما زالت محدودة.
• أمانتادين: يُستخدم أيضًا في داء باركنسون، ودُرس لأعراض عصبية في بعض أشكال الترنح، بأدلة محدودة وغير متسقة.

تختلف فعاليتها، ولا يُوصى بها روتينيًا لكل المرضى.

أدخلت التطورات الطبية الحديثة خيارات علاج جديدة لبعض الترنحات الوراثية. على سبيل المثال، اعتُمد أومافيلوكسولون (Skyclarys) للمرضى من سن 16 عامًا فما فوق المصابين بترنح فريدريش. أظهر فوائد في الوظيفة العصبية، مع أنه ليس شفاءً (15، 21، 23). وفي الآونة الأخيرة، عام 2026، اعتُمد ليفاسيتيل ليوسين (Aqneursa) لعلاج الترنح لدى البالغين والأطفال المصابين بالترنح وتوسع الشعيرات الذين لا يقل وزنهم عن 15 كغ. تمثل هذه العلاجات تقدمًا مهمًا، مع أنها لا تناسب إلا أنواعًا محددة من الترنح ولا تحقق الشفاء (22، 24).

لكن رغم كل التطورات الطبية الحالية، لا يوجد بعد علاج شافٍ واحد للترنحات الوراثية، وكثير من العلاجات المتاحة ما زال داعمًا أو خاصًا بمرض بعينه، مع حدود في فعاليته وآثار جانبية محتملة.

ربما يتساءل كثيرون الآن: “إذن أين يأتي دور العلاج بالخلايا الجذعية في كل هذا؟” بصراحة، ربما لا تستفيد كل أشكال الترنح من هذا النوع من العلاج، لكن العلاج بالخلايا الجذعية أظهر نتائج مبكرة مشجعة لدى بعض مرضى الأشكال الأولية من الترنح، أي تلك غير الناتجة عن سبب ثانوي/مكتسب. تنتج الأشكال الأولية من الترنح عادة عن تنكس متقدم في مناطق الدماغ المعنية بالتوازن، يؤدي فيه الالتهاب دورًا ثانويًا، وقد يساعد العلاج بالخلايا الجذعية في دعم الخلايا العصبية الباقية عبر آليات حامية للأعصاب ومضادة للالتهاب، كما ظهر في دراسات على الحيوانات (7، 12).

Q.ما الفرق بين الترنحات الجسمية السائدة والجسمية المتنحية؟

A.

الترنحات الجسمية السائدة والجسمية المتنحية ترنحات وراثية، والترنح النخاعي المخيخي (SCA) وترنح فريدريش (FRDA) من أشهر أشكال الترنح الوراثي. قد ينشأ الترنح الجسمي السائد حين تتأثر نسخة واحدة فقط من الجين، أما الترنح الجسمي المتنحي فيتطلب عادة أن تتأثر نسختا الجين كلتاهما. لذلك قد يحمل الناس تغيرًا وراثيًا متنحيًا دون أن تظهر لديهم أعراض، بينما التغيرات الوراثية السائدة أكثر ميلًا إلى إحداث الأعراض، مع أنها قد لا تظهر إلا في مرحلة لاحقة من الحياة. تعتمد شدة الترنح وتقدمه على الحالة الوراثية المحددة لا على كون توارثها سائدًا أو متنحيًا فحسب (15).

Q.ما دور خلايا بركنجي، وأين نجدها؟

A.

خلايا بركنجي نوع من الخلايا العصبية يوجد في قشرة المخيخ، في قاعدة الدماغ. هي من أكبر الخلايا العصبية، ومسؤولة عن إشارات مهمة في المخيخ تشارك في تنسيق الحركات. خلايا بركنجي والمخيخ أساسيان للوظيفة الحركية للجسم. الاضطرابات التي تصيب خلايا بركنجي تؤثر عادة سلبًا في حركات المريض. أظهرت دراسات تجريبية أن العلاج بالخلايا الجذعية الوسيطة قد يساعد في حماية خلايا بركنجي والحفاظ على التناسق الحركي في نماذج حيوانية للترنح (7، 12).

Q.كيف يؤثر الترنح في المريض؟

A.

قد يكون الترنح مظهرًا منفردًا أو جزءًا من مجموعة أكبر من الأعراض. لذلك، الوعي الجيد بمسببات الترنح ومتلازماته المختلفة مهم جدًا للتشخيص والتدبير السليمين. تشترك معظم أنواع الترنح في هذه الأعراض (15، 16):

• ضعف تناسق الحركة
• تراجع المهارات الحركية الدقيقة (مثل تزرير القميص أو استخدام أدوات الطعام)
• فقدان التوازن أثناء المشي واتخاذ مشية واسعة القاعدة تعويضًا عن نقص التوازن وخوفًا من السقوط
• مشكلات في الكلام والبلع
• مشكلة في تناسق عضلات العين (مثل الرأرأة، وهي حركة لا إرادية للعين)
• التعب وانخفاض القدرة على أداء الأنشطة اليومية لدى بعض المرضى

Q.كيف يُشخَّص الترنح المخيخي؟

A.

معظم الناس لا يعرفون ما هو الترنح المخيخي، وقد يغفلون عن الأعراض المبكرة. ينبغي أن يُقيّم طبيب أعصاب كل من لديه اضطراب مشي متقدم أو اختلال في التوازن. يُوصى عادة بالتصوير بالرنين المغناطيسي جزءًا من التقييم. وإن لم يُعثر على سبب قابل للعلاج، ينبغي النظر في الفحص الوراثي، لا سيما عند الاشتباه بترنح وراثي. وجدت مراجعة منهجية حديثة أن وسيط معدل التشخيص الوراثي 43 بالمئة لدى المرضى المشتبه بإصابتهم بترنح وراثي، مع أن النسبة تختلف بحسب المرضى وطرق الفحص المستخدمة (10، 11).

Q.ما أنواع الترنح؟

A.

كما ذُكر سابقًا، توجد تصنيفات متعددة لأشكال الترنح المختلفة بحسب الزاوية التي ننظر منها إليها. على سبيل المثال، يمكن تصنيف الترنح بحسب (15، 16):

• المسبب/السبب: كما ناقشنا، قد يكون وراثيًا أو مكتسبًا أو مجهول السبب.
• طريقة نشوء الأعراض: حاد (ينشأ خلال ساعات إلى أيام)، أو تحت حاد (خلال أسابيع)، أو مزمن (خلال أشهر إلى سنوات)، أو عرضي (يحدث في نوبات متكررة).
• جزء الجهاز العصبي المصاب: قد يشمل الترنح المخيخ (الترنح المخيخي)، أو الأعصاب الحسية المسؤولة عن وضعية الجسم (الترنح الحسي)، أو الأذن الداخلية وجهاز التوازن (الترنح الدهليزي).

أمراض كثيرة تتظاهر بالترنح، إما عرضًا أساسيًا أو جزءًا من مجموعة أكبر من الأعراض. لكن توخيًا للإيجاز، سنذكر باختصار بعض أكثر أنواع الترنح الوراثي شيوعًا.

الترنح النخاعي المخيخي (SCA): هذا النوع أكثر الترنحات الموروثة بنمط سائد شيوعًا. فيه يوجد عادة فرد مصاب في العائلة عند أخذ التاريخ العائلي، ويظهر لدى المصابين بهذا الشكل عادة في سن البلوغ، مع أن الأعراض قد تبدأ أبكر. توجد أنواع كثيرة مختلفة وراثيًا من الترنحات النخاعية المخيخية، يظهر كل منها بأعراض مختلفة بحسب الجين المصاب. على سبيل المثال، إضافة إلى الأعراض المذكورة سابقًا، قد يعاني المصابون بالترنح النخاعي المخيخي تيبسًا وألمًا إضافيين في العضلات، وفقدان الإحساس في اليدين والقدمين، وضعف التحكم في المثانة، ومشكلات في الذاكرة واللغة (15، 16).

ترنح فريدريش (FRDA): من أكثر الترنحات الوراثية الجسمية المتنحية شيوعًا، ويحدث عادة حين يرث الطفل نسخة متأثرة من الجين من كل من والديه. يظهر عادة في الطفولة أو المراهقة، مع أن بعض المرضى تظهر لديهم الأعراض لاحقًا في سن البلوغ. قد تكون لدى المصابين بهذا الشكل من الترنح علامات إضافية، منها الكلام المتداخل، والسكري، وضعف السمع أو البصر، وانحناء غير طبيعي في العمود الفقري (الجنف)، ومشكلات في القلب، وضعف متزايد في الساقين. مع تقدم المرض قد يحتاج بعض المرضى في النهاية إلى أدوات مساعدة على المشي أو إلى كرسي متحرك، مع أن التقدم يختلف كثيرًا بين الأفراد (15).

الترنح وتوسع الشعيرات: حالة وراثية جسمية متنحية نادرة تبدأ عادة في الطفولة المبكرة. تسبب عادة مشكلات متزايدة في التوازن والتناسق. لدى المصابين بهذه الحالة غالبًا توسعات شعيرية مميزة، أي تجمعات مرئية من أوعية دموية صغيرة لا سيما في العينين والجلد، وقد تظهر لديهم أيضًا مشكلات في الجهاز المناعي، وعدوى متكررة، وخطر متزايد للإصابة بالسرطان. تختلف الشدة وسرعة التقدم، ولدى بعض المرضى أشكال أخف من المرض (25).

مراجعة طبية بواسطة

Dr. Mohammad Alzogool

المدير الطبي

الدكتور محمد الزغول هو المدير الطبي في بايكه. هو طبيب وباحث، وعمله في طب العيون والطب التجديدي. نشر أبحاثًا في طب العيون والطب التجديدي والذكاء الاصطناعي والتصوير الطبي والإرشادات السريرية المبنية على الأدلة. يقيّم العلاجات التجديدية الجديدة انطلاقًا من هذا العمل السريري والعلمي.

الملف الكامل LinkedIn ResearchGate

تاريخ النشر 23 مارس 2017 آخر تحديث 19 أكتوبر 2026

الأبحاث المنشورة

أبحاث عن الترنح

ملخصات بلغة واضحة لدراسات مستقلة خضعت لمراجعة الأقران. يرتبط كل منها بالمنشور الأصلي.

• العلاج القائم على الخلايا الجذعية الوسيطة للترنح المخيخي: من المختبر إلى سرير المريض 2026
• سلامة زرع الخلايا الجذعية الوسيطة الذاتية المشتقة من نقي العظم وفعاليته الأولية في الترنح المخيخي الوراثي: تجربة سريرية من المرحلة I/IIa 2026
• سلامة العلاج بالخلايا الجذعية الوسيطة وفعاليته في الضمور الجهازي المتعدد: مراجعة منهجية 2026

المراجع الطبية

1. 1. Jin JL, Liu Z, Lu ZJ, et al. Safety and efficacy of umbilical cord mesenchymal stem cell therapy in hereditary spinocerebellar ataxia. Current Neurovascular Research. 2013;10(1):11–20. https://doi.org/10.2174/156720213804805936
2. 2. Han D, Liu J, Xue M, et al. Clinical analysis of the treatment of spinocerebellar ataxia and multiple system atrophy-cerebellar type with umbilical cord mesenchymal stromal cells. Cytotherapy. 2011;13(8):913–917. https://doi.org/10.3109/14653249.2011.579958
3. 3. Shapouri Moghaddam A, Tavakol-Afshari J, Kaffash Farkhad N, et al. Safety and preliminary efficacy of autologous bone marrow-derived mesenchymal stem cell transplantation in hereditary cerebellar ataxia: phase I/IIa clinical trial. Stem Cell Research & Therapy. 2026;17:249. https://doi.org/10.1186/s13287-026-05163-6
4. 4. Lee PH, Lee JE, Kim HS, et al. A randomized trial of mesenchymal stem cells in multiple system atrophy. Annals of Neurology. 2012;72(1):32–40. https://doi.org/10.1002/ana.23612
5. 5. Elimam N, Albarari SS, Shaalan Y, et al. Safety and efficacy of mesenchymal stem cell therapy in multiple system atrophy: systematic review. Biologics: Targets and Therapy. 2026;20:593367. https://doi.org/10.2147/BTT.S593367
6. 6. Khalesi H, Beiraghi Toosi M, Khalesi A, et al. Cell-based therapies for spinocerebellar degenerations: a systematic review of human clinical evidence. The Cerebellum. 2026;25(3):52. https://doi.org/10.1007/s12311-026-01994-4
7. 7. Suk K, Lee HW, Kim SR. Mesenchymal stem cell-based therapy for cerebellar ataxia: from bench to bedside. CNS Neuroscience & Therapeutics. 2026;32(7):e71038. https://doi.org/10.1002/cns.71038
8. 8. Appelt PA, Comella K, de Souza LAPS, Luvizutto GJ. Effect of stem cell treatment on functional recovery of spinocerebellar ataxia: systematic review and meta-analysis. Cerebellum & Ataxias. 2021;8:8. https://doi.org/10.1186/s40673-021-00130-8
9. 9. Bhartiya M, Kumar A, Singh RK, et al. Mesenchymal stem cell therapy in the treatment of neurodegenerative cerebellar ataxias: a systematic review and meta-analysis. The Cerebellum. 2023;22(3):363–369. https://doi.org/10.1007/s12311-022-01403-6
10. 10. Tenorio RB, Camargo CHF, Donis KC, Almeida CCB, Teive HAG. Diagnostic yield of NGS tests for hereditary ataxia: a systematic review. The Cerebellum. 2024;23(4):1552–1565. https://doi.org/10.1007/s12311-023-01629-y
11. 11. Srinivasan SR, Mook AD, Rochman M, et al. Practice recommendations for genetic testing of ataxias. Annals of Clinical and Translational Neurology. 2025;12(12):2398–2409. https://doi.org/10.1002/acn3.70171
12. 12. Chang YK, Chen MH, Chiang YH, et al. Mesenchymal stem cell transplantation ameliorates motor function deterioration of spinocerebellar ataxia by rescuing cerebellar Purkinje cells. Journal of Biomedical Science. 2011;18:54. https://doi.org/10.1186/1423-0127-18-54
13. 13. Hum C, Poliwoda J, Lalu M, et al. Safety of intravascular administration of umbilical-cord-derived mesenchymal stromal cells: an updated systematic review and meta-analysis. Stem Cells Translational Medicine. 2026;15(6):szag029. https://doi.org/10.1093/stcltm/szag029
14. 14. Singer W, Dietz AB, Zeller AD, et al. Intrathecal administration of autologous mesenchymal stem cells in multiple system atrophy. Neurology. 2019;93(1):e77–e87. https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000007720
15. 15. Perlman S. Hereditary ataxia overview. GeneReviews®. University of Washington, Seattle. Updated July 9, 2026. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1138/
16. 16. Klockgether T, Mariotti C, Paulson HL. Spinocerebellar ataxia. Nature Reviews Disease Primers. 2019;5:24. https://doi.org/10.1038/s41572-019-0074-3
17. 17. Matsugi A, Bando K, Kondo Y, et al. Effects of physiotherapy on degenerative cerebellar ataxia: a systematic review and meta-analysis. Frontiers in Neurology. 2024;15:1491142. https://doi.org/10.3389/fneur.2024.1491142
18. 18. Muth C, Teufel J, Schöls L, et al. Fampridine and acetazolamide in EA2 and related familial EA: a prospective randomized placebo-controlled trial. Neurology: Clinical Practice. 2021;11(4):e438–e446. https://doi.org/10.1212/CPJ.0000000000001017
19. 19. Romano S, Coarelli G, Marcotulli C, et al. Riluzole in patients with hereditary cerebellar ataxia: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. The Lancet Neurology. 2015;14(10):985–991. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(15)00201-X
20. 20. Coarelli G, Heinzmann A, Ewenczyk C, et al. Safety and efficacy of riluzole in spinocerebellar ataxia type 2 in France (ATRIL): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. The Lancet Neurology. 2022;21(3):225–233. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(21)00457-9
21. 21. Lynch DR, Chin MP, Delatycki MB, et al. Safety and efficacy of omaveloxolone in Friedreich ataxia (MOXIe Study). Annals of Neurology. 2021;89(2):212–225. https://doi.org/10.1002/ana.25934
22. 22. Martakis K, Bremova-Ertl T, Bolton C, et al. Safety and efficacy of levacetylleucine in ataxia-telangiectasia: a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled crossover trial. The Lancet Neurology. 2026;25(7):633–644. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(26)00158-4
23. 23. US Food and Drug Administration. FDA approves first treatment for Friedreich's ataxia. 2023. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-first-treatment-friedreichs-ataxia
24. 24. US Food and Drug Administration. FDA approves therapy to treat ataxia in patients with ataxia-telangiectasia, a rare genetic disorder. 2026. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-therapy-treat-ataxia-patients-ataxia-telangiectasia-rare-genetic-disorder
25. 25. Veenhuis S, van Os N, Weemaes C, et al. Ataxia-telangiectasia. GeneReviews®. University of Washington, Seattle. Updated September 22, 2026. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK26468/